Transplantes de células saudáveis, lentos e saudáveis, o desenvolvimento da doença de Huntington

A doença de Huntington há muito tempo desafiou as tentativas de salvar os neurônios que sofrem. Um novo estudo em Relatórios de células Indica que o transplante das células saudáveis ​​do predecessor humano no cérebro dos modelos animais adultos da doença não apenas diminui a diminuição cinética e cognitiva, mas também a vida útil prolongada. Esses resultados transformaram nossa compreensão das doenças de Huntington e abrem uma maneira potencial de tratamentos baseados em células em adultos que já apresentam sintomas.

Al -Dugia é de responsabilidade das células nervosas. A restauração do apoio saudável da dívida-mesmo após os sintomas começarem a redefinir a expressão genética nervosa, estabilizar a função interligada e um atraso útil no desenvolvimento da doença. Este estudo transmite a perspectiva de Huntington de um ponto de vista que se concentra nos neurônios para um mostra um papel importante nas doenças da globância na liderança do desequilíbrio funcional interligado. Ele também nos diz que o cérebro adulto ainda tem a capacidade de reparar quando tem como alvo as células certas. “

Steve Goldman, PhD em Medicina, PhD, Co -Diretor do Centro de Rochester University for Nervous Medicine e o principal autor do estudo

Doença de Huntington: atrás dos neurônios

A doença de Huntington é um distúrbio cerebral genético devido a um salto No gene Huntttin. Essa mutação leva a uma proteína anormal que gradualmente destrói os neurônios, especialmente em uma área chamada esquema, causando problemas de movimento, mudanças de humor e diminuição cognitiva.

A abordagem científica dessa doença tradicionalmente se concentrava em fornecer ou substituir os neurônios afetados, mas contratos para pesquisas no laboratório do Goldman mostrou que as células de apoio cerebral são chamadas de papel importante na maneira como a doença é revelada.

Depois de pensar na mera “cola” que carrega neurônios no lugar, agora se sabe que a glutação regula a saúde dos neurônios e do controle igniçãoE manter o equilíbrio químico do cérebro. Em Huntington, a gluquidade se torna um desequilíbrio funcional e pode contribuir para os danos aos neurônios. Ao substituir o excesso de doente pelos efeitos da saúde, os cientistas esperam restaurar os neurônios ambientais de apoio que o trabalho requer adequadamente, o que pode preservar os neurônios perdidos na doença.

Implantes sanitários em ratos

Os pesquisadores usaram camundongos R6/2, um modelo firme de Huntington, que desenvolve sintomas motores e cognitivos semelhantes aos observados nas pessoas. Aos cinco semanas de idade, os sintomas acabaram de começar, mas antes da diminuição severa, essas nostalgia tocam diretamente em seu plano das células do antecessor humano, uma picada no estágio inicial que pode amadurecer em diferentes tipos de Células gliais. Os ratos são testados em tarefas que medem coordenação, movimento, memória e ansiedade.

A equipe usou a sequência de ácido de retoques individuais para conhecer os genes que foram ligados ou parados em neurônios tratados. Eles também descreveram neurônios individuais com um vírus de raiva modificado para os pontos de ramificação e comunicação (coluna vertebral).

De melhorias motoras à restauração entrelaçada

Os camundongos tratados mostraram um claro atraso na degradação motora e cognitiva e viveram por várias semanas por um período mais longo de camundongos de precisão desnecessários.

As células nervosas em camundongos R6/2 geralmente perdem os genes envolvidos na preservação de grampos funcionais e ligações entre neurônios. Após o processo de implantação, muitos desses genes foram operados efetivamente. Além disso, enquanto os neurônios em camundongos que projetam a doença de Huntington geralmente têm menos ramos e coluna vertebral, nos ratos em Huntington que deram excesso saudável e a densidade da coluna se recuperou para níveis normais.

“Embora o tratamento tenha começado após os sintomas, melhorias importantes ainda iluminam a possibilidade de adultos, disse o co-autor do estudo, Abedif Bennis, PhD, com o Rochester Medical University Center “, este estudo mostra que o foco na saúde da BIC nesse caso no processo de células saudáveis-não afeta apenas o desenvolvimento da doença, não apenas

Expandir e refinar estratégias baseadas em células

Os pesquisadores acreditam que as células de apoio à saúde podem se tornar parte de uma estratégia de tratamento de vários lados e também a abordagem de direcionamento genético. Pesquisas futuras precisarão determinar a entrega, doses e o momento ideais dessa estratégia. Além disso, a combinação de substituição do GLUT por outros tratamentos, como reduzir a expressão de transformadores e a substituição de neurônios perdidos, pode resultar em maiores benefícios.

Goldman disse: “Embora os modelos de mouse não captem todos os aspectos da doença humana de Huntington, esses resultados expandem a cena terapêutica para incluir a substituição da gluquidade ou reparo como uma estratégia atraente de tratamento possível”, disse Goldman.

Entre os autores adicionais estão os autores participantes, os autores, os autores participantes, Carlos Villanueva e Ngwin Houina, bem como John N. Mariani, Benjamin Mansky, Ashley Tate, Dishoy Lorenzen, Divin Chandler-Melletlo do terrível Centro de Nerves, que é compatível com o R-Rometlo, com o terrível nervo nervoso. A pesquisa foi apoiada por financiamento de Lundbeck, Novo Nordisk, Sana Biotechnology, Instituto Nacional de Golika, CHDI e Huntington Golf Classic.