Nova ferramenta de edição de genes mostra promessas para tratar doenças com várias mutações

Os investigadores da Mass General Brigham e Beth Israel Decoration Medical Center desenvolveram um novo Stitcher de ferramentas de edição de genes, que pode fazer com que mutações indesejadas incluam genes médicos em locais específicos sem locais específicos. O sistema pode ser totalmente projetado como RNA, em comparação com os sistemas tradicionais drasticamente a logística de entrega pode ser simplificada de maneira simples, que usa RNA e DNA.

Ao inserir um gene inteiro, o dispositivo fornece uma abordagem única que excede os obstáculos da tecnologia de edição de genes CRISPR-que é programada para corrigir a mutação pessoal-avançar para avançar-uma etapa promissora. terapia genéticaOs resultados são Publicado Em NaturezaAssim,

“O CRISPR revolucionou como pensamos sobre a edição de genes, mas tem limitações. O CRISPR não pode atingir todos os lugares do genoma e não pode curar milhares de mutações presentes em doenças como isso. fibrose cística“Brigham em massa do Departamento de Medicina do Departamento de Medicina do Departamento de Medicina do Hospital Brigham and Women’s’s (BWH) e do General Brigham e Jean e do Instituto de Terapia Celular (GTI) do Departamento de Medicina (BWH) do Hospital Feminino (BWH).

“Quando iniciamos nosso laboratório, uma das grandes coisas que queríamos descobrir era que como incluir grandes peças de genes, ou mesmo todo o gene para mudar as pessoas defeituosas. Isso nos permitiria atingir todas as mutações para uma doença com uma única formação de edição de genes”.

Stitcher usou o poder das enzimas de um elementos genéticos chamados renovrancypson, que são encontrados em todos células eucarióticasIncluindo animais, fungos e plantas.

Eles são frequentemente chamados de “genes saltadores” pela tendência de vagar e se colocar no genoma. Os pesquisadores admitiram que os mecanismos de cola de cópia que usam para se mover, podem ser reconstruídos para editar genes em locais específicos.

O principal escritor de estudos Christopher Fail, equipe de pesquisa com doutorado, também o GCTI da Engenharia em Medicina e PhD da Divisão de BWH, então alguns usaram uma abordagem computacional para rastrear milhares de retrotransopans, que poderiam ser potencialmente reproduzidos, que eles testaram no laboratório.

Eles foram compactados para um candidato final, que foi combinado com enzimas nickese do sistema de edição de genes CRISPR para ajudar os genes a formar o sistema de ponto final.

Os pesquisadores planejam aumentar a eficiência do sistema e estão trabalhando para traduzir o ponto para aplicações clínicas.

“Podemos encontrar inspiração para novos equipamentos estudando biologia básica em nossas células. Eles podem expandir nossas capacidades de engenharia celular e liderar a criação de novos medicamentos e remédios para doenças raras e comuns”, pediu Jonathan Goyotenberg, PhD, para a terapia do autor, para terapia geral e membros. Escola de Medicina de Harvard.