Investigadores do Centro Geral Brigham e Beth Israel Deaconess Medical Center desenvolveram Stitchr, uma nova ferramenta de genética que pode inserir genes terapêuticos em locais específicos sem causar mutações indesejadas. O sistema pode ser formulado como o RNA, o que leva a uma grande simplificação de serviços logísticos em comparação com os sistemas tradicionais que usam RNA e DNA. Ao inserir um gene inteiro, a ferramenta fornece uma abordagem e supera os obstáculos da tecnologia programada por CRISPR que é programada para corrigir mutações individuais que promovem um passo promissor para a terapia genética. Os resultados são publicados em natureza.
“A Revolução Krisper causou como pensamos sobre a liberação de genes, mas tem restrições. O CRISPR não pode atingir todos os sites do genoma e não pode reparar milhares de mutações em doenças como fibrose cística”. (BWH). “Quando começamos nosso laboratório, foi uma das grandes coisas que queríamos descobrir é como incluir grandes partes de genes, ou mesmo de todos os genes, para substituir genes defeituosos. Isso nos permite atingir todos salto Para uma doença com um gene. “
Stitchr sobe a força das enzimas dos elementos genéticos chamados retrotransposons, que são encontrados em todas as células reais, incluindo animais, fungos e plantas. Eles são frequentemente chamados de “genes saltadores” por sua mobilidade e se inserindo no genoma. Os pesquisadores perceberam como o mecanismo de cópia e o vidro que usam para se mover para genes livres podem ser reutilizados em locais específicos.
A equipe de pesquisa, com o principal autor de estudo Christopher Phil, também usou um doutorado, também no Departamento de Engenharia do GCTI e Medicina BWH, usou uma abordagem de cálculo para examinar milhares de retrotransposons para determinar alguns deles pode ser reprogramada, que eles testaram no laboratório. Eles foram estreitados em um candidato final, que foi integrado à enzima Nikas do sistema de libertação dos genes CRISPR para ajudar a introduzir genes sem problemas, para formar o sistema final Stitchr.
Os pesquisadores planejam continuar aprimorando a eficiência do sistema e a trabalhar para traduzir o Stitchr em aplicações clínicas.
Ao estudar biologia básica em nossas células, podemos encontrar uma inspiração para novas ferramentas. Isso pode expandir nossas capacidades de engenharia celular e levar à criação de novos medicamentos e tratamentos para doenças raras e comuns. “
Jonathan Gothenburg, PhD, co -autor do Centro de Pesquisa Virium e Virgin BIDMC, membro do Mass General Brigham e membro do Colégio na Harvard Medical College
fonte:
Referência do diário:
Outono, CW, E outros. (2025). Atividade retrotransposon do local de novos sites de DNA. natureza. Doi.org/10.1038/s41586-025-08877-4
