O primeiro concorrente com síndrome de Down está incluído no teste de prevenção de Alzheimer

Os pesquisadores criaram o primeiro participante em um teste clínico de terapia, projetado para reduzir a quantidade de proteína precursora de amilóide (APP) para possível tratamento da doença de Alzheimer (DE), inicialmente estudada em adultos com síndrome de Down (DS), que têm risco genético de desenvolvimento de DA.

Em vez de uma fase de tratamento focada focada na prevenção, seu progresso representa uma mudança significativa para atacar a doença de Alzheimer primeiro. Pessoas com síndrome de Down nascem com um cromossomo adicional que carrega um gênero de gene devido à de Alzheimer. O gene produz uma proteína que forma uma peça de plantas no cérebro.

Quando a maioria das pessoas com síndrome de Down se torna atingida aos 40 anos de idade, elas já desenvolveram essas placas. Pode levar mais uma década ou mais tempo para desenvolver sintomas, mas, finalmente, a doença de Alzheimer deve se desenvolver até nove em cada 10 pessoas com síndrome de Down.

Exigindo esses obstáculos à mudança, no mês passado, os pesquisadores deram a um participante a primeira dose de um medicamento de busca nos novos testes clínicos, chamado Hero Study. O medicamento foi projetado para impedir as placas de rendimento de Alzheimer, criando o cérebro.

Diretor médico de Atri Michael Rafii, MD, Ph.D. Com a inspeção de investigação por, liderada pela Ionis Pharmaceuticals, o estudo espera percorrer dois anos com os 30 participantes iniciais nos locais dos EUA e da Europa.

“Este estudo torna notável que tem como alvo a causa genética subjacente da doença de Alzheimer em pessoas com síndrome de Down”, disse Rafii.

Populações de síndrome de Down

Embora a pesquisa tenha conectado primeiro a doença de Alzheimer a pessoas com síndrome de Down há mais de 30 anos, alguns ensaios clínicos Este grupo foi feito – até agora. Com essa nova tentativa, o RAFII se referiu ao crescente número de ensaios clínicos projetados para pessoas com síndromes específicas de Down, incluindo um único estudo também chamado de estudo abate lançado no ano passado.

Rafii é um explorador -chave coordenado para abate, que está avaliando uma vacina para desacelerar o Alzheimer com a síndrome de Down, direcionando as placas amilóides no cérebro.

Mais tarde, em 2025, a equipe Rafii e Atri iniciará o teste de Aladdin, que examinará o uso de Donanmab em pessoas com síndrome de Down. Dononmab já é innovativo da FDA para Alzheimer na população em geral.

“Agora, uma pessoa com síndrome de Down pode entrar em uma dessas clínicas de pesquisa especial e selecionar vários testes”, disse Rafi. “Isso nunca aconteceu nesta área.”

Esses testes representam uma fatia de progresso recente feito na pesquisa da síndrome de Down, Foi informado Em um novo Faca Rafii e USC Professor Associado de Neurologia Clínica e Pediatria Jonathan D. Santoro, co-roteirista por MD.

Hero estuda a síndrome do consórcio clínico de Alzheimer (ACTC-DS), trabalhando em conjunto com um grande, Consórcio Internacional Sob a liderança de Rafii. Os testes de pesquisa e diagnóstico são feitos, juntamente com o foco em estender os tratamentos de doença de Alzheimer para pessoas com síndrome do ACTC-DS Down.

Trabalha em estreita colaboração com a Síndrome do Consórcio de Biomarcadores da Alzheimer (ABC-DS), um estudo de observação que forneceu o desenvolvimento de Alzheimer em pessoas com síndrome de Down e como e quão importante as informações científicas forneceram.

Coopera com o ACTC-DS grupos de defesa Como a Síndrome da Síndrome de Down National e a Síndrome da Síndrome de Down Down e a doença de Alzheimer para aumentar a conscientização sobre o relacionamento genético e incluir a contribuição de um grupo consultivo de indivíduos com síndrome de Down e seus entes queridos. Essa reação ajuda a garantir que os sons e necessidades das pessoas com síndrome de Down sejam preferidos na pesquisa.

O primeiro projeto do ACTC criou um grupo de 120 pessoas com síndrome de Down, que pode estar pronta para participar de ensaios clínicos. O projeto cruzou seu alvo, matriculou mais de 350 pessoas. Isso foi particularmente importante, pois as pessoas com síndrome de Down não têm acesso suficiente aos cuidados de saúde e são impróprios para ensaios clínicos. Os participantes interessados ​​já deram velocidade ao ritmo da pesquisa.

Como esse novo medicamento para investigação é projetado para funcionar?

Este estudo foi desenvolvido para interromper a produção de novos medicamentos descobertos, placas amilóides, sendo avaliadas no ION269. O ION269 faz parte de um quadrado de medicamentos chamados oligonucleotídeos antisãs.

No estudo do herói, os participantes receberão uma injeção de medicamentos de teste. A droga viajará para o cérebro onde é trabalhar. O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a tolerância e os efeitos desse tratamento nas placas de aplicativos e amilóides no cérebro.

Antes de nomear qualquer participante, os pesquisadores garantem o consentimento de candidatos e seus delegados legalmente autorizados. O material de consentimento é projetado especificamente para aqueles deficiência intelectual E foi revisado pelo Grupo Consultivo ACTC-DS.

Os pesquisadores estão exigindo que os participantes participem de estudos de heróis, que começaram na Escola de Medicina da Universidade de Washington em St. Louis. O Centro Médico da Universidade do Censo é outro local de estudo ativo. Espera -se que muitos outros sites de pesquisa venham nos próximos meses.