Uma jovem que tem ela corre novamente após o tratamento experimental
O tratamento experimental vem do Centro Médico de Irving da Universidade de Columbia (Estados Unidos).
Uma jovem que pode andar sozinha devido a uma forma genética rara ou inspirar ele Esclerose lateral de Amouotoca (Ela é-Fus) Recebeu suas funções após o recebimento de tratamento experimental chamado Ulefson.
Pesquisadores Centro Médico de Irving da Universidade de Columbia . Transformação genética No gene chamado Fuss.
Os resultados serão coletados na série de casos publicados on -line em ‘The Lancet’. Essa tarefa surge como neurologista e cientista Neil Schnider iniciativa, pois esse novo tratamento é o resultado de seu progresso e pesquisa. “Ao tentar Novos medicamentos para elaNão esperamos ver a melhoria clínica “, Shenider Arma.
“No paciente, notamos um Recuperação funcional sem precedentes. É para nós, a comunidade de pesquisa da ELA, mas também para surpresas da comunidade e profundamente motivada Pacientes com ELA“Ele explicou.
Dois pacientes nos casos publicados mostraram uma ótima resposta ao tratamento experimental, com a ajuda de Ulefson (anteriormente conhecida como Jacifusen), com a ajuda da Ionis Pharmaceuticals.
Pacientes tratados contra ELA
Uma jovem, recebeu Injeções de terapia Desde o final de 2020, ele recuperou a capacidade de andar sem ajuda e respirar sem um respirador, ambos no passado perdidos por ELA. Ele passou mais tempo com esta doença do que o outro paciente conhecido com essa forma jovem de ELA.
O segundo paciente, uma pessoa em seus 35 anos, não é característica no início do tratamento, mas testes Atividade elétrica muscular Eles sugerem que os sintomas aparecem em breve. Após três anos de tratamento contínuo com a sombra experimental do medicamento, o homem ainda não desenvolveu sintomas de ELA-FUS e melhoria a atividade elétrica anormal em seus músculos.
Geralmente, após seis meses de tratamento, os pacientes em série diminuíram para 83 % da proteína conhecida como neurolamento Lite, um Biomarcador de dano nervoso.
“É o exemplo do Magneco do medicamento perfeito e o desenvolvimento terapêutico baseado na ciência e em Para entender a biologia da doença“O pesquisador acrescenta.
Embora a maioria dos outros pacientes patológicos da série não tolere sua doença agressiva, Schnider Armas se beneficiou do tratamento. O progresso de sua doença diminuiu e, consequentemente, como conseqüência. “
Já progredindo em 2022 para revistas científicas, especialmente em seus bons resultados ‘Nature Medicine’, publicitando Resultados preliminares E a etapa 3 executa o ensaio clínico global.
A série de casos também mostrou que o medicamento Shadam poderia ser seguro e bem tolerado, Não há eventos negativos sérios relacionados à sombra da medicina. Depois de ver os primeiros resultados desses pacientes, a Ionis Pharmaceuticals prometeu patrocinar o ensaio clínico global dirigido por Aionis Pharmaceuticals Schneider, que agora está em andamento. “Agora estamos aguardando esses resultados. Esperamos que isso leve à aprovação de Uleefson”, disse Shenider.
As informações publicadas na redação médica incluem instituições oficiais e anúncios, dados e anúncios profissionais de saúde. No entanto, consulte seu especialista em saúde relacionado, dependendo de quaisquer perguntas relacionadas à sua saúde.
