O novo tratamento genético que foi desenvolvido na UAB para ALS recebe uma propriedade órfã
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) deu a nomeação de medicamentos órfãos para um novo tratamento genético para esclerose lateral atrófica (ALS) desenvolvida na Universitat Autònoma de Barcelona e licenciada pela empresa americana Klotho NeuroScings, Inc.
O medicamento é usado viral para o tipo AAV (vírus relacionado a Edino), que expressa o nível picado de Klotho (S-KL), com as propriedades dos neurônios, antioxidantes e anti-inflamatórios. Para atingir os neurotransmissores musculares afetados pela ELA, o vetor opera sob o controle da sequência de DNA que regula a expressão de proteína especificamente nos músculos (promotor muscular), de modo que a atividade terapêutica é direcionada para as interseções do nervo muscular. Essa abordagem inovadora mostrou resultados muito promissores no modelo de camundongo mais utilizado para a ELA, que atrasa a aparência da doença, mantém a função do nervo muscular e expande a sobrevivência.
Esse desenvolvimento tecnológico liderou os pesquisadores da UAB, com a participação da CIBER, ICREA e VALL D’ENBRON, e os proprietários participantes de propriedade intelectual relacionados ao uso da proteína Klotho e sua licença na NASDAQ em Kloth-NASD-KL. Essa tecnologia foi desenvolvida por grupos de pesquisa de Supospció Bosch e Miquel Chillón, tanto do Departamento de Bioquímica quanto de Biologia Molecular e do UAB de Neurociències (Inc-UAB). O projeto de pesquisa também incluiu a cooperação do grupo liderada pelo professor Kazavier Navarro, pesquisador do De Neurociències, gerenciamento de biologia celular, fisiologia e imunidade e especialista em estimulação nervosa e neurônios motores.
A nomeação da medicina órfã para tratamento que desenvolvemos admite a importância dos tratamentos que têm como alvo os músculos e a interseção do Neurosyman como uma estratégia para a ELA. “
Assunção Bush, o principal pesquisador do estudo
“Até agora, fomos capazes de demonstrar eficácia Em um modelo animal líder para essas doenças. Sergi Verdés, pesquisador de pós -doutorado na equipe de pesquisa, agora estamos testando em outros modelos de ELA para confirmar que essa solução terapêutica pode ser aplicada ao número mais amplo possível de pacientes.
O recebimento da nomeação de um medicamento órfão pela Food and Drug Administration confirma as capacidades de tratamento para a ELA rara e gravemente deficiente, o que afeta cerca de 65.000 pessoas na Europa e não há tratamento eficaz. Esse reconhecimento oferece vantagens como sete anos de singularidade de medicamentos no mercado americano e a renúncia de taxas e incentivos fiscais para ensaios clínicos.
A Klotho Neurosciences agora começará a fabricar o vetor, seguido de reuniões com a FDA e a Agência Farmacêutica Européia (EMA) em um futuro próximo, com o objetivo de avançar para os primeiros ensaios clínicos em pacientes.
