Um novo tipo de imunoterapia que tem como alvo câncer de sangue agressivo mostra resultados promissores, além de efeitos colaterais controlados, de acordo com os resultados de um ensaio clínico internacional 1/2 liderado por pesquisadores da Universidade da Universidade de Washington em Saint -Louis.
A experiência clínica avaliou a segurança e eficácia Uma célula de carro inovadora Imunoterapia Isso foi projetado especificamente para atacar o câncer t -Ti. Os participantes do experimento foram diagnosticados com câncer raro – T. Leucemia linfática aguda Ou linfonodos celulares celulares – as opções de tratamento após o tratamento padrão foram esgotadas que se mostraram ineficazes para eles. Com a nova imunoterapia, a maioria dos pacientes do estudo que recebeu a dose total de células alcançou uma remissão completa de seu câncer.
Os resultados do experimento foram publicados em 30 de maio na revista sangue.
Autores, autores, John F. Dippressio, PhD, PhD, Professor de Medicina da Virgínia E e Wissam Jolman em Wasto Medicine, que desenvolveu o primeiro tratamento em seu laboratório médico em Washo: “Para os pacientes que sofrem com esses raros e agressivos câncer, que não têm outras opções, isso tem a capacidade de se tornar um progresso transformador nesse campo”. ” “O experimento mostrou uma alta possibilidade de responder ao tratamento e até remissão. A terapia t de células T -cars mostra essa promessa de se tornar uma” ponte para o tratamento trans “para pacientes que não serão qualificados para implantar células -tronco, que é o único tratamento terapêutico que provavelmente terá essa leucemia”.
É necessário realizar estudos maiores com mais pacientes e seguir mais -up -up antes que os pesquisadores possam determinar se esse novo tratamento pode ser curativo por conta própria.
O experimento atual incluiu 28 pacientes com adultos e adolescentes que sofrem de leucemia linfática aguda em células T e linfócitos celulares taly que retornaram após várias linhas de tratamento ou que nunca responderam ao tratamento. Cerca de 1.000 pessoas são diagnosticadas com esses cânceres anualmente nos Estados Unidos se o câncer não responder ao tratamento ou retornar após o tratamento inicial, e os pacientes permanecem vivos apenas seis meses, em média, e pelo menos 7 % ainda vivem em um sinal de cinco anos.
O tratamento, chamado Wu -Cart -007, foi desenvolvido pela Wugen, uma empresa de startups da Washu Biotech, fundada por Dipesio e outros investigadores de medicina da Washu, incluindo Matthew Cooper, PhD, que participou do estabelecimento da empresa quando ele estava na Faculdade de Medicina Washo e agora trabalha como funcionário científico em Wugen. O experimento clínico foi realizado na Austrália e na Europa e vários locais nos Estados Unidos para Saint Louis, e o experimento foi realizado no Centro de Câncer de setembro, com sede no Hospital Barnes, Yuwais e Wajwa Waso.
O projeto do experimento incluiu a fase da dose aumentada, que estabeleceu a dose recomendada de células terapêuticas que os pacientes receberão para o segundo estágio do experimento. A escalada da dose ajuda a determinar a maior dose de células de carro T que os pacientes podem receber e ainda têm efeitos colaterais controlados. Treze pacientes receberam a dose completa de 900 milhões de células T após os procedimentos para desinfetar as células imunes dos pacientes. Este procedimento – chamado Lymphodedoud, dois desses pacientes morreram de suas complicações por câncer ou tratamento, como infecção, durante o período do estudo.
Dos 11 pacientes que podem ser avaliados após o tratamento, a taxa de resposta total foi de 91 %, o que significa que 10 pacientes mostraram sinais de câncer após o tratamento ou a carga de células cancerígenas foi reduzida significativamente. Oito em cada 11 pacientes (72,7 %) alcançaram uma remissão completa. Nos dados do estudo decepados, seis pessoas submetidas a um transplante de remissão permanecem, sem nenhuma evidência da doença, após seis a 12 meses.
Essas taxas de resposta e perdão-que variam de 70 % a 90 % dos pacientes-são muito maiores do que esperamos do critério de atendimento para esse tipo de câncer, o que geralmente leva ao perdão em apenas 20 % dos pacientes. Essas respostas são ótimas porque os pacientes nessa experiência ficaram sem opções. Eles tinham câncer muito agressivo após várias linhas de tratamento, incluindo muitos que relaxaram após o transplante de células -tronco anteriores. “
Armin Ghobadi, MD, O primeiro e oposto autor, Professor de Medicina e Diretor Clínico do Centro de Imunoterapia Genética e Celular em Medicina Washo
A maioria dos pacientes (88,5 %) sofreu com a síndrome de liberação de citocina como efeito colateral da imunoterapia, e essas condições eram principalmente leves ou moderadas. A síndrome da liberação de situações é um efeito colateral comum para o tratamento de células CAR-T que ocorre quando um grande número de células imunes é lançado produtos químicos que causam uma resposta inflamatória completa. Cerca de 19 % dos pacientes sofreram com a síndrome de liberação de citocinas mais famosa. Um pequeno número de pacientes sofreu efeitos colaterais raros, como toxicidade neurológica e hospedagem ilegal de baixo grau. Eventos negativos foram gerenciados com tratamentos adicionais.
Trate células ignorantes
A imunoterapia que foi avaliada no experimento é um tratamento “global” para carros porque – aproveitando a tecnologia de freencher gerper – pode ser produzido a partir das células doadas por qualquer indivíduo saudável e é usado para tratar qualquer paciente com câncer de células T. Por outro lado, os tratamentos celulares do carro são adotados pelas células imunes do paciente. As células devem ser coletadas do paciente e enviadas para uma instalação de fabricação a serem realizadas e depois enviadas, um processo que geralmente leva entre três a seis semanas. Por outro lado, os tratamentos globais de células de carros podem ser realizados cedo, armazená -los e estão facilmente disponíveis “na prateleira”, o que reduz bastante o tempo de espera antes do início do tratamento.
Usando genes CRISPR, o processo de produção exclui células T de células doadoras, o que reduz bastante o risco de hospedar ilegite, pois as células T -Donor atacam tecidos saudáveis. Outros principais antígenos que removem as células do carro T de se atacarem. Os tipos de câncer raro neste estudo proporcionaram um desafio único: células terapêuticas e células cancerígenas são células T, de modo que as etapas devem ser tomadas para impedir o tratamento para TT terapêutico do erro um do outro no câncer e causar as flutuações das células CAR-T. Todos os outros tratamentos de células CAR-T credenciados têm como alvo células BB, que não possuem essas complicações direcionadas das células T. Depois de usar genes CRISPR para ajustar as células CAR-T para evitar esses efeitos colaterais prejudiciais, as células são mais projetadas para atingir uma proteína chamada CD7 na superfície das células T cancerosas para destruir o câncer.
“Um ensaio clínico internacional maior para este tratamento já está em andamento”, disse Dippressio. “Devemos concluir a maior experiência primeiro, mas esperamos que essa terapia global das células de carros se torne um tratamento dependente para pacientes com células T deadly”.
Ghobadi A, Aldoss I, Maude SL, Bhojwani D, Wayne AS, Bajel A, Dholeria B, Farandand R, Mattison RJ, Rijneved A, Zwaan CM, Calkoen F, Baruchel A, Boruchel A, Rettig M, Wood B, Jacobs K, K. Wuuchel A, Boruchel A, Rettig M, Wood B, Jacobs K, K. McNuley E, Baughan J, Cooper ML, Davison-Moncada J, Dipesio JF. Fase 1/2 Experiência do WU -cart -007 CD7 em pacientes com relevante em relevante. sangue. 30 de maio de 2025.
Gobadi deu consultas a Wugen. Entre os fundadores de Wugen estão os membros dos médicos da Universidade de Washington que são colegas de Gobadi. Muitos autores participantes são funcionários da Wugen e alguns carregam ações na empresa. Dipesio é o co -fundador da Cogen e detém a propriedade da empresa.
Este experimento foi financiado por Wugen. Pelo Instituto Nacional do Câncer (NCI) para os Institutos Nacionais de Saúde (NIH), por meio do Prêmio NCI, o número de concessão R35CA210084; Proporção de Leucemia ANCI, número de concessão P50CA171963; O NCI Research Specialist Award, R50CA211466 Grant.
fonte:
Referência do diário:
Gobadi, a, E outros. (2025). Fase 1/2 Experiência de Wu-Cart -007 Anti-CD7 em pacientes com tumores malignos nas células concomíveis/térmicas. Revista de Sangue. Doi.org/10.1182/blood.2025028387.
