A ferramenta Krisper revela os motivos genéticos das células sanguíneas

resumo: A pesquisa cooperativa liderada por pesquisadores do Dana-Farber/Boston para crianças e distúrbios sanguíneos determina uma nova abordagem para entender como algumas proteínas chamadas fatores de cópia determinam programas genéticos que levarão ao crescimento e maturidade celular. Esse método, chamado “Peters-Multome”, é usado como um Chrisper para expulsar a função de fatores de cópias individuais em muitas células sanguíneas simultaneamente. Os pesquisadores realizam uma análise de células em cada célula para medir os efeitos de edição, incluindo a identificação ou parada de genes que podem ser acessíveis (com base em marcas genéticas). A equipe aplicou essa ferramenta às células sanguíneas imaturas para determinar cópias importantes – e as áreas de codificação de DNA – que afetam fortemente a forma como as células sanguíneas se desenvolvem. Eles descobriram que muitas áreas de DNA identificaram uma tarefa para liderar a produção de células sanguíneas também são áreas conhecidas com a concessão das mutações associadas aos distúrbios do sangue. As áreas de DNA que eles identificaram como uma ocupação de menos de 0,3 % do genoma, mas explicam uma grande parte em uma forma inconsistente de efeito genético nas características das células sanguíneas e da especialização.

indicação: No trabalho anterior, pesquisadores desta equipe e de outros colaboradores usaram estudos de associação na escala do genoma para determinar o fator de cópia responsável por interromper a hemoglobina fetal após o nascimento e estabelecer a fundação para se desenvolver Terapia genética Para doença das células falciformes e Beita Thuisimia. A nova abordagem de perturs-multome permite que os pesquisadores detectem sistematicamente como milhares de variáveis ​​de fatores de transcrição afetam a produção de células sanguíneas e afetam o risco de doenças, criando oportunidades para encontrar muitos novos tratamentos direcionados para distúrbios sanguíneos.