A ressonância magnética de contraste de T2 Flair e T1-post de um paciente não tratado de uma história natural de Kohrt e pacientes em 1 e 2 população do estudo Nexus. Crédito: Acinicalmadicine (2025). Doi: 10.1016/j.eclin.2025.103265
Pesquisadores de um Instituto Kennedy Crisger estão desempenhando um papel em uma grande tentativa internacional, que recebeu um primeiro tratamento promissor de drogas para adrenolyukodistrophy cerebral (CALD)-uma doença cerebral genética rara e muitas vezes maligna que afeta meninos de 3 a 12 anos de idade.
A investigação está sendo estudada em medicina, Leriglitazona, testes de nexo. Atualmente, é um teste clínico internacional multifase nos Estados Unidos, Europa e América do Sul. A última análise de 6 meses em 11 pacientes descobriu que o Leriglitzone diminuiu a progressão da doença em todos os participantes.
Ainda mais emocionante, em cerca de metade dos meninos, apareceu completamente para impedir a doença. Esta é uma indicação inicial muito promissora para baseados em medicamentos potencialmente eficazes Tratamento Para Cald. É estudo Publicado No diário AcinicalmadicineAssim,
Diretor de Pesquisa Clínica e Autor Sênior de Estudos do MOS no centro de Leukodistrophis em Kennedy Creger. Eric Mallack diz que faz anos fazer esse momento.
“Esta é a primeira indicação de que um medicamento oral pode desacelerar essa doença devastadora”, disse o Malak. “É através da colaboração com nossos colegas internacionais que somos capazes de mover esse grande passo para um tratamento seguro e acessível”.
O Dr. Malak contribuiu para o desenho do estudo, avaliação de varredura de ressonância magnética, analisou e interpretou os dados do estudo e ajudou a definir grandes medidas de resultados. A ressonância magnética e a doença foram importantes em seus anos de pesquisa na história natural, especialmente para tornar esse teste possível.
Atualmente, o único tratamento para CALD é o transplante e o caule de células -tronco tradicionais. Os genes de venda são terapia. Ambos são considerados processos de alto risco que geralmente não são uma opção para os pacientes devido a tempo, complicações ou falta de acesso. Se aprovado, o primeiro medicamento oral se tornará para o Leriglitazona Cald.
“Este é o resultado dos anos de trabalho e cooperação global”, disse Malak. “Estamos orgulhosos de fazer parte da equipe que busca a ciência para as famílias que mais precisam. Esperamos que isso leve a uma opção de tratamento segura e mais acessível”.
Mais informações:
Proteção e eficácia da Leriglitazona na adrenolukodistrofia cerebral infantil (Nexus) Arngles García-Cazorla et al., Segurança e eficácia: uma análise intermediária de um teste de etapa 2/3 aberto, Etapa 2/3,, Acinicalmadicine (2025). Doi: 10.1016/j.eclin.2025.103265
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Instituto Kennedy Criegger
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