A nova geração de Crisbr mostra uma maneira mais segura de tratar doenças genéticas

Uma nova geração de tecnologia CRISPR que foi desenvolvida na UNSW Sydney fornece uma maneira mais segura de tratar doenças genéticas, como células falciformes, sem dúvida de que os sinais químicos no DNA – geralmente se acredita ser um pouco mais do que os genes de silêncio de atividades genéticos.

Durante décadas, os cientistas discutiram se os grupos metil – pequenos grupos químicos se acumulam no DNA – são simplesmente resíduos que se acumulam no genoma em que os genes são desligados ou a causa real da repressão dos genes.

Mas pesquisadores agora na UNSW, que trabalham com colegas nos Estados Unidos no Hospital St. Jude para pesquisa Comunicações da naturezaA remoção desses sinais pode alterar os genes novamente, o que confirma que a semelhança não está apenas relacionada ao seu silêncio, mas eles são diretamente responsáveis por isso.

Mostramos muito claramente que, se você limpar os fios da aranha, o gene vem. Quando adicionamos coleções de metilo novamente aos genes, eles foram parados novamente. Portanto, esses compostos não são arrastões – são âncoras. “

Professor Merlin Krosli, o principal autor do estudo, vice -presidente da Universidade das Nações Unidas de Seno

Uma breve história de Krisper

O CRISPR conhecido como as repetições curtas sobrepostas regularmente sobrepondo formalmente a base da tecnologia de liberalização genética que permite que os cientistas encontrem e alterem seções defeituosas do DNA e, muitas vezes, substituindo-as por números de saúde.

Ele zomba do que já é um processo natural que ocorre naturalmente, foi observado pela primeira vez em bactérias que combatem os vírus de gás “cortando os fios do vírus do DNA.

A primeira geração de ferramentas de laboratório CRISPR dessa maneira, cortando a sequência de DNA para interromper os genes defeituosos. A segunda geração permitiu que os pesquisadores ampliassem e corrigissem letras individuais no código genético. Mas ambos os rituais envolvem descontos no código genético, que vêm com o risco de mudanças indesejadas que podem causar outros problemas de saúde.

Mas a terceira geração – conhecida como Lagini Liberation – é vista a superfície dos genes no núcleo de cada célula do corpo. Em vez de cortar fios de DNA para remover ou liberar os genes errados, esse método remove os grupos metil associados a genes silenciosos ou reprimidos.

Doenças de células de aço

Os pesquisadores dizem que a libertação de Lagini pode ser usada para tratar pessoas com doenças falciformes associadas às células falciformes, que são mutações genéticas que mudam a forma e as funções dos glóbulos vermelhos, o que leva a isso, o que leva a isso. Dor crônicaMembros dos membros e reduzem a expectativa de vida média.

“Sempre que você corta o DNA, há um risco de câncer. Se você fizer Terapia genética “Para a doença da vida, esse é um tipo ruim de perigo”, diz o professor Crossley.

“Mas se pudermos fazer terapia genética que não inclua cortar fios de DNA, evitamos esses potenciais”.

Em vez de cortar, o novo método usa um sistema CRISPR modificado para fornecer enzimas que removem os conjuntos de metilo de DNA – elevam efetivamente os freios em genes silenciosos. A Jane fetal da Globina desempenha um papel decisivo na entrega de sangue oxigenado ao feto em desenvolvimento no útero, e os pesquisadores dizem que sua substituição pode novamente fornecer uma solução elegante para o gene da globina adulta defeituosa que causou doenças falciformes.

“Você pode pensar no gene Jolobin como as rodas de treinamento infantil”, diz o professor Crossley. “Achamos que podemos fazê -los trabalhar novamente em pessoas que precisam de rodas novas”.

O quadro geral

Até o momento, todo o trabalho foi realizado para conseguir isso em um laboratório sobre as células humanas no tubo de ensaio UNSW e em Memphis.

O professor participante do estudo, Kate Quinlan, diz que a descoberta não se deve apenas a pessoas com doença falciforme, mas outras doenças genéticas, pois evitam a operação de alguns genes ou os impedem alterando grupos metil para cortar o DNA.

“Estamos entusiasmados com o futuro da libertação de Lagini, pois nosso estudo mostra que ele nos permite melhorar a expressão genética sem ajustar a sequência de DNA. É possível que os tratamentos baseados nessa tecnologia tenham baixo risco de efeitos negativos em comparação com a primeira ou a segunda geração da segunda geração”, diz ela.

Dentro de alguns anos – uma vez concluído o teste em animais e ensaios clínicos – os médicos que usam o novo método de tratamento de doenças falciformes começarão a coletar algumas células -tronco no sangue para o paciente que fabrica novas glóbulos vermelhos. No laboratório, eles usaram a libertação do Lagini para remover os sinais químicos metil do gene do feto para serem reativados. Depois disso, as células modificadas serão devolvidas ao paciente, onde se estabeleceram novamente na medula óssea e começarão a produzir melhores células sanguíneas.

O caminho para a frente

Depois disso, os pesquisadores serão testados da USW e St Jude eficácia Esses métodos estão em modelos animais, mas também tentam fazer mais ferramentas relacionadas a ele.

“Pode ser a coisa mais importante é que agora é possível atingir moléculas de genes individuais”, diz o professor Crossley.

“Aqui removemos ou adicionamos grupos metil, mas este é apenas o começo, há outras mudanças que se pode aumentar nossas capacidades para alterar o produto genes para fins terapêuticos e agrícolas. Este é o começo de uma nova era”.