Esperança reduzida: os pacientes de doenças raras na Índia estão lutando sem acesso sustentável a drogas

Para pacientes com doenças raras na Índia, o tratamento do tratamento geralmente parece ser uma pequena janela de luz em um túnel escuro. Existem drogas de resgate de drogas e, por um período de tempo, eles fornecem estabilidade, dignidade e esperança. Mas quando o financiamento geral acaba, o tratamento para repentinamente e a esperança desaparece na mesma velocidade.

É isso Realidade diária para pacientes com doenças raras Como Pa Abhinand, 37, Professor Assistente de Informações Biomáticas do Instituto Siriano Ramashandra de Ensino Superior e Pesquisa em Chennai. Ele vive com atrofia muscular da coluna vertebral (SMA) – uma condição rara e um músculo neurológico que causa a deterioração dos neurônios motores na medula espinhal.

Esses neurônios são responsáveis por transferir sinais do cérebro para os músculos. Sem eles, os músculos enfraquecem com o tempo, o que leva a uma incapacidade física grave. bastante Pacientes com SMA Torna -se conectado às cadeiras de rodas e gradualmente perde a capacidade de respirar e engolir de forma independente.

As famílias estão lutando sem apoio contínuo

Em 2020, O organizador de drogas na Índia concordou em RisdiplamO primeiro e único tratamento do país disponível no país. Embora não seja um tratamento, o medicamento oral ajuda a estabilizar a condição e diminui o processo de degeneração muscular.

Por um período de quatro anos, Abhinand chegou a Risdiplam por meio de esforços de financiamento em grupo e apoio da família. O medicamento o ajudou a evitar infecções que ameaçam a vida e permitiu que ele acompanhasse seu trabalho de ensino e pesquisa ativamente. “Foi o estágio mais produtivo da minha carreira”, diz ele. “Esta droga me deu a chance de respirar melhor e viver melhor.”

Mas essa oportunidade foi aproveitada agora.

“Uma garrafa custa cerca de US $ 6,66 por, e eu preciso de 30 garrafas por ano”, explica Abinanda. Embora ele esteja qualificado sob a política nacional de doenças raras (NPRD) lançado pelo Ministério da Saúde em 2021, Sem renovação ou mecanismo de apoio constante, ele se pergunta sobre o ponto de caixa por uma vez.

Abhenand, que passou anos lutando e conscientemente, refere -se ao problema mais profundo. “Eu ainda tenho um nível de ajuda e capital social. E aqueles que não têm nada?” Ele pergunta.

Lacunas na política nacional

NPRD Foi fornecido para fornecer apoio financeiro aos pacientes com doenças raras Em coes. Condições classificadas em três categorias: aqueles que podem ser tratados com tratamentos de tratamento por uma vez; Aqueles que precisam de cuidados de baixo e longo prazo; É como SMA, Doença de Pompe e Gaucher, que requer tratamentos caros para a vida toda.

A doença de Gaucher, por exemplo, é uma condição genética rara resultante da deficiência da glucocerebrosidase, que ajuda a quebrar as substâncias gordas no corpo. Sem isso, essas substâncias se acumulam em órgãos como o fígado, o baço e a medula óssea, o que leva a sintomas como aumento de órgãos, dor óssea, baixo número de plaquetas e fadiga crônica.

Abdul Rahman, dois anos e meio do estado de Uttar Pradesh, foi diagnosticado com Gaucher em 2021, após meses de visitas médicas via Kanbour, Laco e Delhi. Sua família gastou mais de 50 dólares em uma injeção alternativa da enzima, que se estabeleceu temporariamente em sua condição. Mas quando o dinheiro secou em 2022, o tratamento parou. Ele agora está sofrendo de dor intensa, complicações nervosas e problemas comportamentais.

O pai do Rahman, Abd Al -Kalam, disse que, apesar do pedido de ajudar da AIIMS, Delhi – um dos Coxs – não recebeu apoio adicional.

Em Chennai, S. O quatro anos -Volta Harish com Gozhar. Seu pai, Sathiaraj, lembra os primeiros sinais quando o estômago da criança se tornou difícil e anormal. Após o diagnóstico, Harish começou a receber imiglucerase, a enzima primária usada no tratamento de Gaucher, através do Instituto Infantil de Egmore, um dos COE.

É gerenciado duas vezes por mês e bom remédio. mas, O financiamento foi esgotado sob o NPRD Semana passada.

R. Khattik, morador de Madorai, tem um filho de nove anos com Pompéia. É a causa da falta de enzima alfa glucosidase. Essa enzima é necessária para quebrar o glicogênio nas células. Sem isso, o glicogênio se acumula no tecido muscular, causando fraqueza gradual nos músculos do coração, esqueleto e sistema respiratório.

A família Catkik foi forçada a viajar para Chennai duas vezes por mês para tratamento. “Era difícil gerenciar viagens e trabalho na parte norte do estado. Agora o remédio para”, diz ele.

Da mesma forma, a estudante de 5 categorias, Adrija Modi e seus pais, que vivem a cerca de 200 km de Colkata, estavam viajando para AIIMS Delhi para tratamento com um berçário estressante e caro. Após esgotar o financiamento do governo, a família conseguiu continuar o tratamento por um curto período por meio de doações e uma oferta reduzida do fabricante. Mas agora, mesmo esse apoio terminou. Desde então, o caso de Edriga – agora tem problemas de audição e visão.

Um convite para tomar uma ação urgente

Grupos de Da`wah dizem que essas histórias não estão isoladas. Em toda a Índia, mais de 55 pacientes esgotaram o máximo de US $ 50 para o NPRD. Muitos agora estão enfrentando a deterioração das condições de saúde rapidamente, sem esperança para os cuidados contínuos.

Somente em Tamil Nadu, pelo menos seis crianças foram cortadas sem alcançar medicamentos que salvam a vida. No estado de Karnataka, mais de 24 pacientes enfrentam o mesmo destino. Outros foram influenciados por Delhi, Bengala, Oeste, Rajastan e Tar Bradesh.

“Não sabemos o que fazer a seguir”, diz o Dr. Siyarraj, pai de Harish. “Não podemos comprá -lo diretamente da empresa”.

Em outubro de 2024, a Suprema Corte de Delhi Ela decidiu a favor do tratamento contínuo para pacientes qualificados sob NPRD. No entanto, o governo do sindicato desafiou a decisão na Suprema Corte, buscando uma licença especial.

Desde então, a Suprema Corte permaneceu a decisão da Suprema Corte, exceto por algumas exceções, e o assunto é agora ouvido. Enquanto isso, as organizações de pacientes foram aplicadas ativamente ao judiciário para acelerar as sessões de escuta. Alguns até escreveram diretamente ao chefe de juízes da Índia e buscam obter intervenção urgente. Sem apoio institucional ou um mecanismo de financiamento claro, eles alertam que os pacientes entram em estágios críticos – ou o que é pior, eles morrem.

Raja Morjaban, membro da Associação da Associação de Apoio de Doenças Raras em Tamil Nadu e Bodochery, disse que escreveu ao primeiro -ministro para buscar intervenção urgente. Ele diz: “poucos entendem a seriedade de doenças raras”, diz ele. “Toda vez, é difícil alcançar medicamentos. As pessoas não percebem que esses tratamentos são ao longo da vida. Como se pode esperar que esses medicamentos caros indefinidamente?”