Luke Robinson
VP e gerente geral, Irlanda, Reino Unido e países nórdicos, Biochest
Saiba como uma pequena biotecnologia fez em um grande sonho considera menos a população de pacientes no coração de sua inovação.
Embora todas as doenças raras possam ter uma pequena população de pacientes, a agregação de todas as doenças raras significa que a proporção adequada de pessoas é afetada. As estimativas ortodoxas atuais mostram que 18 a 30 milhões de pessoas na União Europeia e 263-446 milhões de pessoas em todo o mundo são afetadas por doenças raras a qualquer momento.1
Compromisso com doenças raras
BiocristaUma fase comercial com a sede da EMEA em Dublin está comprometida com a American Biotech, a descoberta de tratamento e desenvolvimento e passou mais de três décadas para trabalhar para atender às necessidades incomparáveis em doenças raras. Luke Robinson, vice -presidente e gerente geral da Irlanda, Reino Unido e países nórdicos sugerem: “Muitas doenças raras compartilham desafios comuns, como dificuldade no diagnóstico, opções limitadas de tratamento e falta de conscientização, tornam a experiência coletiva das pessoas que vivem com essas condições mais importantes. Como resultado, doenças raras são os campos para se concentrar em pesquisadores, formuladores de políticas e todos aqueles que apóiam a infraestrutura local de saúde. , Assim,
Forneça uma solução de destino para um requisito de paciente
Biocristais se concentra Desenvolvimento de remédios para doenças rarasAssim, Um exemplo disso é a angioedma hereditária, uma doença potencialmente à vida que é caracterizada por ataques inflamatórios dolorosos e inesperados repetidos.
Doenças raras são uma área aumentada de atenção
Para pesquisadores, formuladores de políticas e todos eles
Aqueles que apóiam a infraestrutura local de saúde.
Pesquisadores em seu Centro de Excelência Discovery usam uma abordagem inovadora guiada por estrutura para o design de medicamentos, incluindo o uso de equipamentos e técnicas computacionais para analisar a estrutura molecular das proteínas causadoras de doenças. Ao entender o tamanho e a dinâmica dessas proteínas e essencialmente como elas se encaixam ‘, os biocrates podem projetar pequenas moléculas que ligam especificamente esses objetivos, interrompem sua atividade prejudicial ou modificam suas funções de maneira benéfica. Essa abordagem é particularmente útil no tratamento de doenças raras, onde o alvo pode ser entendido ou difícil de modificar usando os métodos tradicionais de pesquisa de medicamentos.
Inovação Assistente de Cooperação
A inovação e a colaboração em doenças raras aceleram o desenvolvimento de novos medicamentos e melhoram a precisão dos tratamentos. Eles dão às pessoas que vivem com doenças raras a chance de obter a equidade em saúde, apoiando melhor gerenciamento e qualidade de vida.
Com a abordagem de inovação, escuta, aprendizado e compartilhamento, ela progrediu para trazer novos medicamentos para a Europa para trabalhar com grupos de pacientes, corpos de avaliação regulatória (HTA), que exigem mais. “Estou orgulhoso da minha abordagem e, embora muito tenha sido alcançado, estou ansioso pelo que vir”, a conclusão de Robinson.
Ie.bcx.008
(1) Guggang Waqp, S., Lambert, DM, Olar, A. Em Al. Estime a proliferação de pontos cumulativos de doenças raras: análise do banco de dados do orfanato. Eur J Hum Janet 28, 165-173 (2020).
