Novo financiamento que tenta tratamentos Krisper dedicados mais próximos de crianças com doenças raras
O tratamento pessoal de Krisper para crianças nascidas com doenças genéticas raras está agora um passo mais perto de estar amplamente disponível. Hoje, a iniciativa Chan Zuckerberg (CZI) e o Inovative Genome Institute (IGI) anunciaram o financiamento do Centro Cures. O centro usará a tecnologia editorial baseada em Krisper para aprimorar os tratamentos para doenças genéticas agudas para crianças e levará a um design e teste de CRISPR na Universidade da Califórnia, UC Berkelegi, com tratamento clínico na Universidade da Califórnia, São Francisco (UCSF).
O novo centro depende do último sucesso clínico no tratamento de “Baby KJ” Muldoon, uma criança nascida com uma doença metabólica muito rara, com o primeiro tratamento pessoal para a edição de genes CRISPR. O IGI, um esforço comum entre a UC Berkeleg, tocou, UCSF e UC Davis, fundado pela vencedora do Prêmio Nobel Jennifer Dodna, desempenhou um papel importante no desenvolvimento e garantia da integridade desse tratamento de desempenho. A equipe da IGI cooperou com a Universidade da Pensilvânia e o Hospital Infantil da Filadélfia que patrocina o bebê KJ também Tratamento nítido. IGI e Danaher cooperaram nos últimos dois anos para criar um esquema para desenvolver e conectar tratamentos CRISPR mediante solicitação, que organizações em todo o mundo podem usar para tratar crianças com doenças genéticas que ameaçam a vida.
“Existe um alinhamento natural entre a missão da IGI para fazer Jin Krisper editar o nível de atendimento a doenças genéticas e a ambiciosa missão CZI para ajudar os cientistas a tratar todas as doenças”, disse Dodna. “Já vimos o efeito profundo que o tratamento do CRISPR pode ter sob demanda por uma família, e agora queremos garantir que essa abordagem possa se expandir e mais crianças em todo o mundo”.
O apoio da CZI ao centro permitirá que a aplicação do quadro KJ ajude outras crianças com doenças muito ardentes. O novo centro desenvolverá tratamentos pessoais dedicados a se juntar a crianças com erros graves de imunidade (IEI) e doenças graves do metabolismo, com o primeiro gol para oito pacientes. Esta iniciativa será o primeiro passo para atingir a meta maior e de longo prazo para o centro criar um processo unificado para fornecer esse tipo de tratamento para que muitas famílias possam alcançar o tratamento.
Como um médico infantil treinado na UCSF, um centro nacional de referência para crianças com doenças raras, e eu sei diretamente a tristeza dos pais dizendo que não entendemos a doença de seus filhos ou que não sabemos como tratá -los. Quase uma década atrás, a CZI apoiou doenças raras por meio de raras como um único projeto e redes e permitirá as organizações que o paciente lidera com as ferramentas e os recursos necessários para pagar a pesquisa e acelerar a busca de tratamentos e tratamentos. Este novo centro depende desse compromisso e tem como objetivo preencher a pesquisa para influenciar a vida e o futuro das famílias que enfrentam doenças muito raras. “
Dr. Presilla Chan, participou de Con e co -fundador da CZI
O centro coordenará o teste de projeto e segurança clínico para tratamentos com CRISPR para tratar pacientes infantis no Centro Médico da UCSF. O oleoduto de tratamento (pré -clínico, fabricação, produto celular, infraestrutura clínica e organizacional) torna esse trabalho possível em apenas três anos. O novo centro, que será financiado com uma doação de US $ 20 milhões da iniciativa Chan Zuckerberg, mostrará a força da cooperação em toda a Universidade da Califórnia e inclui Dodna, Dr. Irene, Dr. Brian e Dr. Deir. Participe do desenvolvimento do tratamento KJ de KJ. O Dr. Orenov será o diretor do centro. A equipe do centro combina experiência em doenças infantis, desenvolvimento de tratamento com CRISPR e avaliação de segurança clínica. As empresas operacionais da Danaher Idt, Aldevron e Cytiva cooperarão para apoiar o fornecimento dos tratamentos clínicos necessários.
Através de todas as considerações apropriadas de confidencialidade, o Centro garantirá que dados de todos os novos estudos que entregam medicamentos, documentos organizacionais e experiências clínicas de outros centros acadêmicos americanos em doenças infantis que desejam projetar e publicar seus tratamentos existentes em Krisper para casos semelhantes. Além disso, o IGI e o CZI participarão juntamente com pacientes com pacientes, incluindo aqueles na rede rara e outras partes interessadas para desenvolver recomendações para tornar os preços mais acessíveis e acessíveis.
