O primeiro paciente tratado na experiência clínica internacional de doença muscular rara
O primeiro paciente registrado em um ensaio clínico internacional foi tratado no Instituto de Pesquisa HonorHealth com um novo tipo de imunoterapia para aqueles que sofrem de uma doença muscular rara conhecida como vigor muscular.
Em um estranho desenvolvimento médico, essa doença auto -imune – onde os anticorpos interferem na relação entre nervos e músculos – geralmente atingem mulheres jovens nos anos vinte e trinta anos e homens mais velhos nas décadas de 1960 e 1970, embora possam afetar os outros.
A doença afeta menos de 200 de cada milhão de pessoas. Os sintomas variam de pálpebras suspensas, problemas de mastigação, fadiga geral, dificuldade em engolir e até problemas respiratórios quando os músculos que cercam os pulmões estão enfraquecidos. Os pacientes geralmente acham difícil realizar higiene e higiene básicos; Coisas simples, como limpar os dentes com escova, tomar banho e usar roupas.
“É uma espécie de emoção.
O Dr. Hatch explicou que, pela primeira vez nesta doença, o medicamento direcionará as células da bactéria, um tipo de glóbulos brancos que produzem anticorpos. Ela disse que, embora geralmente seja uma parte importante do sistema imunológico do corpo, na fraqueza muscular, os glóbulos brancos vaginais se sobrepõem à correspondência entre Sistema nervoso E os músculos no que é conhecido como caminho de partição nervoso muscular.
Este novo medicamento impede uma parte diferente do caminho antes. Esperamos que, com esse novo mecanismo de trabalho, os sintomas do paciente melhorem. “
Ann Hatch, DU, a principal pesquisadora da experiência clínica internacional NTC06744920
Pretende concordar com o FDA
Se for bem -sucedido, essa experiência clínica no terceiro estágio pode levar à aprovação da droga pela Food and Drug Administration (FDA) em favor da fraqueza muscular. O tratamento já foi aprovado para alguns tipos de câncer.
A idade dos participantes do experimento deve variar de 18 a 75 anos com um diagnóstico confirmado de fraqueza muscular. Eles devem ser capazes de respirar sem um sistema de respiração e ser capaz de engolir com segurança os medicamentos orais. O progresso do paciente pode ser seguido por até 5 anos.
