O progresso na terapia genética oferece esperança de alívio prolongado da dor no joelho
Crédito: Pexle para Tofik Barbhuia
Por quase três décadas, o pesquisador da clínica de Mayo, Christopher Evans, PhD, pressionou a expandir a terapia genética além do seu escopo original de fixar defeitos raros de jewelaria. Isso significa experimentos de laboratório, estudos pré-noddianos e ensaios clínicos para avançar sistematicamente a área.
Muitas terapia genética já foram aprovadas pela Food and Drug Administration dos EUA, e os especialistas estimam que mais de 40 a 60 podem ser aprovados para várias condições na próxima década. Dr. Evans Hope terapia genética Para OsteoartriteUm deles será uma forma de artrite que afeta mais de 32,5 milhões de adultos americanos.
Recentemente, o Dr. Evans e uma equipe de 18 pesquisadores e médicos relataram os resultados do primeiro teste clínico de Charan I da terapia genética, um romance para osteoartrite.
conclusão, Publicado Em Terapia de tradução científicaIsso mostra que a terapia é segura, recebendo a expressão constante de um gene terapêutico dentro da articulação e ofereceu evidências precoces de vantagem clínica.
“Ele pode revolucionar o tratamento da osteoartrite”, diz Evans, que dirige o laboratório de pesquisa de terapia genética musculoesquelética na clínica Mayo.
Na osteoartrite, a cartilagem que amortece as extremidades dos ossos -e às vezes o osso subjacente é com o tempo. Essa é uma das principais causas de incapacidade e é notória difícil para o tratamento.
O Dr. Evans diz: “Você retirará qualquer medicamento injetado por você na junta afetada em poucas horas”.
“Até onde eu sei, a terapia genética é a única maneira apropriada de remover essa barreira farmacológica, e essa é uma enorme barreira”. Ao modificar as células geneticamente na articulação para produzir sua farmácia de moléculas anti-inflamatórias, o objetivo dos Evans é para os joelhos do engenheiro que são mais resistentes à artrite.
O laboratório de Evans constatou que uma molécula chamada interlucina -1 (IL -1) desempenha um papel importante no aumento da inflamação, dor e perda de cartilagem na osteoartrite.
Como na sorte, havia um inibidor natural na molécula, que foi apropriadamente denominado antagonista do receptor da IL-1 (IL-1RA), que pode se tornar a base da terapia genética primeiro para a doença.
Em 2000, o Dr. Evans e sua equipe embalaram os genes da IL-1RA em um vírus inofensivo chamado AAV, que eles testaram nas células e depois os modelos pré-Nidthi. Os resultados foram encorajadores.
Nos testes pré-Nidhik, seus colegas da Universidade da Flórida demonstraram que a terapia genética se infiltrou com sucesso nas células que fazem com que a alma forro da articulação e a cartilagem vizinha.
A terapia preservou a cartilagem de um colapso. Em 2015, a equipe recebeu uma nova aprovação de drogas para iniciar testes humanos. Mas os obstáculos regulatórios e os desafios de fabricação os impediram de ferir seu primeiro paciente por um e quatro anos. Desde então, a Clínica Mayo estabeleceu um novo processo para acelerar a ativação de testes clínicos que pode ajudar os pesquisadores a começar a estudar mais rapidamente.
Em estudos recentes, o Dr. Evans e sua equipe deram a nove pacientes com terapia genética prática da osteoartrite, transportaram diretamente para a articulação do joelho. Eles descobriram que os níveis anti-inflamatórios de IL-3 aumentaram e permaneceram elevados na articulação por pelo menos um ano. Os participantes também reduziram a dor e melhoram o trabalho conjunto, sem problemas graves de segurança.
O Dr. Evans afirma que as conclusões sugerem que o tratamento é seguro e pode oferecer alívio prolongado dos sintomas de osteoartrite. “Este estudo oferece um método novo e altamente promissor para atacar a doença”, dizem eles.
O Dr. Evans co-estabelece uma empresa de terapia de genes de artrite chamada Genascence para perseguir o projeto. A empresa concluiu um grande estudo de fase IB e está discutindo com a FDA sobre o início de uma fase decisiva de teste clínico de fase IIB/III para avaliar a eficácia da terapia, a próxima etapa antes da aprovação da terapia da FDA.
Mais informações:
Rhodolfo E. D La Vega et al, um teste clínico da Etapa 1 reflete a expressão segura, contínua e arbitragem de IL-1RA na junta dos joelhos osteoartríticos humanos, Terapia de tradução científica (2025). Dois: 10.1126/scitranslmed.adu9804
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