Os pais dos gêmeos que Compartilhe uma doença rara Isso pode afetar a capacidade de andar na batalha “pesadelo” que eles enfrentam NHS Para alcançar um remédio gratuito.
Givinostat, a medicamento Isso pode retardar o desenvolvimento da atrofia de duqueno muscular, que é apresentada sem nenhum custo pela empresa farmacêutica enquanto aguarda a aprovação do NHS. O medicamento pode prolongar o tempo crianças Com este caso, você pode andar.
No entanto, embora faça parte do programa de acesso antecipado desde novembro, é apenas limitado Número de caixas NHS Em todo o Reino Unido, especialmente na Inglaterra, a droga está disponível.
Doshin do Reino UnidoE uma instituição de caridade que apóia as pessoas afetadas por essa situação, descreveu a posição como um código postal “cruel”, com famílias em uma corrida com tempo para garantir o acesso à droga.
A sociedade de caridade ajuda as famílias em sua batalha pelo dadoestato, incluindo Rosie e Beit Day, e seu filho de 10 anos, Jasper, de Horhamshemeh e West Sussex.
A família de hoje tem gêmeos Gasper e Arabella, 10 anos e dois anos. Enquanto Jasper e Arabella têm Duchenne, com os portadores de Arabella de Transtorno Genético e o espião mais afetado, a condição afeta principalmente as crianças.
O medicamento, desenvolvido pela ITF Pharma UK, é concedido apenas como parte do programa de acesso antecipado para crianças que ainda podem andar.
Dizem que algumas caixas do NHS se recusam a fornecer o medicamento, enquanto outros atrasam sua disponibilidade, criando listas de prioridades.
Os fundos citam o custo do monitoramento do medicamento, cerca de 1900 libras para cada paciente anualmente, como uma barreira, afirmando que essas despesas devem ser cobertas de seus orçamentos atuais.
Em uma tentativa desesperada de acelerar o acesso, os pais se reuniram com o Ministro da Saúde Wes Street. No entanto, o governo confirma que a decisão de fornecer medicamentos é baseada em caixas individuais do NHS.
“Estamos tentando viver atualmente e, neste momento, há uma oportunidade de fazer uma tremenda mudança em Jasper”, disse Day.
“Não vamos tratá -lo, mas este medicamento oferece a melhor oportunidade para obter o início da vida que ele deseja e o que todos os pais querem dar a eles seus filhos.
“É muito próximo – no entanto, estamos presos.
“Estamos presos nesse processo em que há algo para atingir a distância que pode fazer uma grande diferença para mantê -lo andando, mantendo -o ativo, mantendo -o com seus irmãos no jardim, mantendo -o andando nas escadas, todas essas coisas e sente que não podemos chegar lá.
“Estamos na linha de chegada para obter algo que fará a diferença e não podemos chegar lá por causa do sistema em que estamos.
“O remédio não o tratará, mas dará a infância que você deseja dar ao seu filho – para mantê -los jogando futebol e eles vêm nos caminhos dos cães, a capacidade de andar na escada e jogar o século francês, todas aquelas coisas com as quais você sonha.
“Não podemos dar isso porque estamos presos, embora seja gratuita e presente – não podemos oferecer.
“Parece um pesadelo, porque você sabe que os médicos querem apresentá -lo, mas quando se trata de colocar o remédio na boca dele e ver o que ele fará, estamos presos.
“É uma loteria, principalmente, dependendo de onde você está no país … e dentro da confiança do NHS em si”.
Jasper retorna aos cuidados de Evlina London for Children’s Hospital, que agora começou a entrar em contato com os pacientes e a colocar uma lista de prioridades para quem recebe o remédio primeiro.
Segundo Duchene UK, meninos, cada vez mais piores do que cair na lista completamente enquanto esperam drogas.
Cerca de 500 meninos no Reino Unido estão qualificados para obter o Givinostat, que podem ser levados em casa como Calpol, com hospitais e depois realizam exames de sangue cerca de oito no primeiro ano, seguidos duas vezes por ano depois.
As crianças também podem precisar planejar o coração, embora isso já faça parte do monitoramento do dosheno de rotina.
“Com o tempo, mais meninos perdem a chance de alcançar o Givinostat.
“Este é um tratamento simples, pode ser facilmente gerenciado em casa e requer exames de sangue não complicados para monitorar. É gratuito para o NHS e pode fornecer esperança real para os pacientes e suas famílias.
“O atraso é duro e que o cartão postal é injustificado. Estamos chamando o NHS para tornar esse assunto com urgência, tanto ambulantes quanto crianças desarmadas”.
Até o momento, todos os conselhos de saúde da Escócia são propostos pelo medicamento, juntamente com os de Swansea e Cardif.
O Leicester Royal Clinics foi a primeira confiança na Inglaterra a dar o remédio, mas Evelya ainda não gostou, e não tinha caixas em Manchester, Liverpool e Newcastle.
A Great Ormond Street fornece a droga.
“Começamos a entrar em contato com as famílias de todos os pacientes atuais da Evelina London que podem estar qualificados para obter o Givinostat e trabalhar para definir datas nos próximos meses”, disse o porta -voz da Evelina.
“Nossa equipe clínica trabalha nas listas de nossos pacientes e atualmente está trabalhando em crianças que precisam de tratamento com urgência ou correm o risco de perda de movimento (minha recuperação) em breve”.
Um porta -voz do NHS disse: “A reunião do Instituto Nacional de Excelência no campo da Saúde e Cuidado (NICE) está programada para considerar esse tratamento em julho de 2025 e, se o fabricante farmacêutico da ITF puder fornecer um preço de custo efetivo para permitir que ele use, o NHS estará pronto para trabalhar com a empresa para explorar o acesso rápido aos pacientes.
“O NHS England publicou diretrizes sobre a empresa de acesso inicial, que exige caixas de confiança para cobrir grandes custos e encontrar recursos clínicos adicionais para gerenciar novos tratamentos, e entendemos várias caixas em todo o país que se preparam para apresentar o Givinostat através deste plano”.
