Para pessoas que foram diagnosticadas com uma escalada em duas escalas McTel-não havia doença rara e sofisticada da doença-não havia tratamentos credenciados do FDA (ou outros) para desacelerar ou interromper a perda visual. Isso mudou em 6 de março de 2025, com o Encelto (Revakinagene Taroretcel-LEY), um dispositivo implantado cirúrgico projetado para manter a visão em pessoas com essa condição.
Os ativos da Encelto são criados pela Neurotech Pharmaceuticals no campo da biotecnologia a partir de uma parceria de longo prazo entre o Scripps Research Doctor Laboratory do Doutor Martin Friedlan e o Luel Medical Research Institute. Isso representa o 17º tratamento da FDA para sair do trabalho na pesquisa de Scripps. Espera -se que o dispositivo esteja disponível para os pacientes em junho de 2025.
“O compromisso da família em encontrar um tratamento por meio de seu apoio excepcional ao projeto Mactel e ao Instituto de Pesquisa Médica cheia de escolhidos com o trabalho produzido pela pesquisa Scripps, tecnologia nervosa e a Federação Internacional de Cientistas e Doctors-é útil para eles, para isso, para isso, que ajuda a isso, para isso.
Mactel afeta a parte central da retina, necessária para uma visão detalhada nítida. Pessoas com uma doença geralmente enfrentam um problema com a leitura, o reconhecimento de rosto ou a ver os sintomas de detalhes finos que gradualmente exacerbam com o tempo. Para desacelerar esse progresso, o Encelto oferece uma dose fixa do CNTF, uma proteína natural natural que apóia a sobrevivência e a saúde dos neurônios que usam receptores de luz na retina. O CNTF funciona como uma fonte nervosa, o que significa que ajuda a proteger essas células de danos para atrasar o processo de degeneração.
A aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos foi apoiada por estudos clínicos do terceiro estágio que mostrou que o transplante de Encelto diminuiu a perda de células retinianas sensíveis à luz em pessoas com MACTEL de 24 meses. Foi removido dos olhos dos pacientes após o que os níveis de CNTF ainda são produzidos em comparação com o que eles estavam produzindo no momento do plantio, indicando que o dispositivo deve permanecer eficaz após dois anos notados em experimentos. Isso é mais examinado nas experiências do estágio 4 prolongado.
É a primeira vez que o tratamento baseado em células é aprovado, o que é uma coincidência nervosa para tratar a doença neuropática. “
Martin Friedland, médico, Scripps Research
Agora, Friedlan e Rander, chefe do Instituto de Pesquisa Médica de Louis Luke, desempenharam um papel ativo na formação da base científica de Encelto e ajudou a posição da fundação para seu desenvolvimento clínico através do trabalho anterior da equipe de pesquisa de Scripps.
Acredita -se inicialmente que Mactel fosse um distúrbio nos vasos sanguíneos porque a imagem precoce mostrou capilares anormais perto do centro da retina. Mas Friedland e seu laboratório ajudaram a revelar que a questão real era degeneração nervosa-a morte gradual de receptores e apoio à luz Células gliais. Em um grande estudo do conceito publicado em Revista de Investigação Clínica Em 2009, eles mostraram isso Terapia genética Pode ser usado para conectar o neurotransmissor diretamente à retina no modelo pré -clínico, semelhante à doença, efetivamente lento ou prevenindo a perda de células.
Esse sucesso inicial abriu o caminho para o desenvolvimento adicional do Encelto. Alguns anos depois, um membro da família Louis foi diagnosticado com Mactel. A busca pela família para tratamento tornou-se a força motriz por trás do desenvolvimento de tratamento direcionado permanente para McTel-Which, acabará se tornando Encelto.
Com base em seus resultados de 2009, Friedlan Andder começou a procurar uma maneira de entregar CNTF aos pacientes de maneira segura e sustentável. Ele entrou em contato com a Neurotech-A, com a qual trabalhou com ele nos anos 90 para explorar usando um de seus dispositivos que foram originalmente desenvolvidos para tratar outras condições da retina. Juntos, eles exploraram o uso de uma pequena cápsula baseada em colágeno que contém as células epiteliais da retina geneticamente modificadas (EPR), que ajudam a nutrir a retina e apoiar a saúde dos receptores de luz. Uma vez plantada na parte de trás do olho, o dispositivo CNTF é liberado de uma maneira longa e protege as células do RPE do ataque pelo sistema imunológico do corpo.
O ENCELTO também é avaliado quanto a condições degenerativas do nervo vascular fora de McTel. O Friedlander Laboratory agora explora sua capacidade de fornecer outras partículas de tratamento para doenças como glaucoma Degeneração macular relacionada à idade.
“A retina é uma extensão do cérebro, então isso também significa que uma coincidência nervosa pode ser usada para evitar degeneração nervosa em outras doenças”.
Ele acrescenta que o sucesso de Encelto é a coroação de anos de pesquisa, perseverança e solução de problemas por muitas pessoas, desde os estudos de laboratório mais antigos até os estágios finais dos testes clínicos.
“Não há maior satisfação com o especialista do médico do que encontrar um tratamento que provavelmente afetará centenas de milhares de pacientes”, diz Friedlander. “É muito útil pegar algo do assento de laboratório e trazê -lo ao lado da cama”.
